今年春天，一种令人兴奋的基于 CRISPR 的新工具正在科学文献中掀起波澜。由于这项新技术直接破坏目标患病细胞，而不是编辑其遗传物质，因此它被非正式地称为“DNA粉碎机”。对于 CRISPR Therapeutics (CRSP 1.81%) 及其基因编辑同行 Intellia Therapeutics (NTLA 2.30%) 和 Beam Therapeutics (BEAM +7.36%) 的股东来说，一种新型基因医学的出现可能会在未来产生重大的财务影响。让我们来了解一下新技术的用途以及它对 CRISPR Therapeutics 以及其他股票意味着什么。图片来源：盖蒂图片社。这是科学的前沿，而不是近期的商业事件。新发现的工具读取患病细胞特有的信号，随后通过将细胞的 DNA 切割成碎片，其速度快于细胞修复的速度，从而破坏该细胞的 DNA。一旦细胞无法复制自己的细胞机器，这种情况就会持续下去，直到细胞死亡为止。没有触发序列的单元被保留。简而言之，这是可编程的细胞杀伤，而不是基因编辑。这种能力在一系列临床和研究应用中可能非常有用。这种新工具已经展示了其治疗严重疾病的潜力。犹他大学研究人员在《自然》杂志上发表的一篇 5 月论文显示，在实验室培养皿中，该疗法可将由最常见癌症驱动基因之一的突变驱动的肺癌细胞的生长减少约 50%。在同一测试中，这与化疗药物顺铂相匹配，对健康细胞没有影响。纳斯达克：CRSP CRISPR Therapeutics 今天的变化 (-1.81 %) $ -1.12 当前价格 $ 60.77 关键数据点 市值 $5.9B 市值仅使用已发行的公开交易股票计算。不包括非上市、私人或双重非交易股票。隐含市值可能会有所不同。市值仅使用公开交易的已发行股票计算。不包括非上市、私人或双重非交易股票。隐含市值可能会有所不同。
Day's Range $ 58.58 - $ 62.80 52wk Range $ 44.12 - $ 78.48 Volume 11K Avg Vol 1.8M 毛利率 -528340.24% 加州大学伯克利分校实验室 6 月发表的后续 Nature 论文，该实验室是 2012 年将 CRISPR-Cas9 确立为可编程基因编辑工具的两个实验室之一-- 将粉碎方法扩展到针对 40% 至 50% 的所有癌症中发生突变的基因，这也是肿瘤学开发药物中最具挑战性的目标之一。所有这些工作仍停留在试管和动物模型中，将粉碎技术开发成可用于治疗人类患者的药物的障碍仍未解决。这些新技术都不在 CRISPR Therapeutics 的研发管线中，也不在其任何主要竞争对手已披露的研发管线中。最接近的是使用这种编辑来生产 Casgevy，这是 CRISPR Therapeutics 与 Vertex Pharmaceuticals 共同开发的。同样，Intellia Therapeutics 使用这种编辑作为其候选药物的一部分来治疗遗传性血管性水肿（严重肿胀）和转甲状腺素蛋白淀粉样变性（一种由器官和组织中异常蛋白质沉积物积聚引起的进行性、危及生命的疾病）。
Beam Therapeutics 在 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症和镰状细胞病中使用碱基编辑器。纳斯达克：NTLA Intellia Therapeutics 今日变化 (-2.30 %) $ -0.41 当前价格 $ 17.43 关键数据点 市值 $2.4B 计算得出的市值