Agios Pharmaceuticals ( AGIO +0.07% ) 股票截至周五上午的一周内上涨了 13.8%。这一举措是由美国食品和药物管理局 (FDA) 宣布将优先审查 Agios 的关键药物，即治疗镰状细胞病 (SCD) 的口服丙酮酸激酶 (PK) 激活剂 mitapivat 推动的。
贴水和米塔皮瓦特
Mitapivat 已被批准用于治疗成人 PK 缺乏症和地中海贫血，Agios 正在寻求批准作为第一个治疗镰状细胞病的口服丙酮酸激酶 (PK) 激活剂。 PK 激活剂可改善红细胞的健康并减少镰状细胞的形成，从而减少血管堵塞、贫血和镰状细胞疼痛危机 (SCPC) 等会给患者带来严重不适的事件。
纳斯达克股票代码：AGIO
关键数据点
米塔皮瓦试验结果
这就是事情变得有点复杂的地方。 11 月，管理层发布了 mitapivat 在 SCD 中的 3 期 RISE UP 试验的好坏参半的结果。
未能达到减少 SCPC 的主要终点是一个明显的问题，特别是考虑到诺和诺德后来报告其竞争对手口服丙酮酸激酶 R (PKR) 激活剂改善了血红蛋白反应，并证明危机事件的统计上有意义的减少。
快进到 6 月，Agios 提供了 RISE UP 试验的更详细数据，指出在接受 mitapivat 治疗的患者中，报告血红蛋白有反应的患者中，“在镰状细胞疼痛危象、疲劳和其他患者报告的结果的测量方面出现了具有临床意义的益处”。
图片来源：盖蒂图片社。
Agios Pharmaceuticals 下一步将何去何从
加速批准（11 月 1 日之前做出决定）将是一个重大优势。尽管如此，为了稍后获得全面批准，Agios 必须在确认性 REIGNITE 3 试验中取得成功，FDA 要求将其作为加速批准流程的一部分。
Agios 仍有很多工作要做，并且来自强大竞争对手的竞争，但 Agios 似乎有很好的机会在今年获得 mitapivat 批准用于 SCD。