如果 CRISPR Therapeutics ( CRSP +9.80% ) 等技术先进的基因编辑生物技术公司最雄心勃勃的计划得以实现，那么它们在未来 10 年内的能力可能会显着增强。如果这种情况发生，那么今天的投资人可能会变得更加富有。

但考虑到 CRISPR Therapeutics 今天所做的事情以及明天想要做的事情，到 2036 年 CRISPR Therapeutics 到底会处于什么位置呢？

公司的建设目标是什么

如今，CRISPR 拥有一种获批的药物 Casgevy，用于治疗镰状细胞病和输血依赖性 β 地中海贫血。该生物技术公司的合作伙伴 Vertex Pharmaceuticals 销售该药物并获得 60% 的利润。

其 2026 年第二季度收入为 1020 万美元，净亏损为 9120 万美元，这主要是由研究支出造成的。这种疗法对某人来说仍然是一项艰巨的任务，需要收集细胞，在实验室进行编辑，进行化学治疗以清除骨髓，并在移植中心进行回输。该公司正在努力消除这种负担。

纳斯达克股票代码：CRSP

该公司的答案是在患者体内进行基因编辑过程，将逻辑上复杂的工作流程转变为标准化治疗产品的输注。该公司估计，这一变化将使全球可寻址患者数量从 150,000 名扩大到 400,000 名。

另一项技术赌注是 SyNTase 编辑，旨在通过纠正活体中的突变而不是关闭功能失调的基因来完全解决不同的问题。许多遗传性疾病需要修复受损的蛋白质，而不是简单地使其失活，因此拥有一种进行基因序列校正的工具将大大拓宽潜在可治疗疾病的范围。

使用这种编辑形式的管道项目 CTX460 旨在治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)，今年已进入一期试验。最终获得批准的第一阶段资产平均需要 10.5 年才能到达，因此到 2036 年，这项技术是否能按预期发挥作用应该相当清楚。

如果成功，这将成为整个基因编辑学科的里程碑，并使 CRISPR 成为几种不同的成熟技术的拥有者，所有这些技术都可以用来开发更多的药物，可能包括同时利用多种基因编辑方法以获得卓越效果的联合疗法。

事情会如何发展

现在让我们来看看 CRISPR 在 2036 年的地位的三种可能情况，假设它在基因编辑方面的雄心已基本实现。

在最不积极的情况下，CRISPR 的一些项目最终会遇到大型制药公司诺华公司最近在其自己的一种降脂候选药物中遇到的相同问题。

简而言之，基因编辑疗法有可能在其编辑能力方面取得成功，使患者的生物标志物显示出相应的改善，然后预期的治疗结果（例如诺华案例中预防心脏病发作）永远不会实现。更糟糕的是，考虑到 CRISPR 业务的性质，即开发基因编辑疗法，它可能在不同的疾病背景下多次遇到同样的问题。在这种情况下，股价仍将高于目前，因为基础技术将有多种新的有效性证明，并且该业务仍可能有至少一两种新疗法获批销售，但其增长轨迹总体上可能有点平淡。

该生物技术的基本情况将是获得两到三个新的批准，例如其用于治疗严重高甘油三酯血症的 CTX310 项目，该项目正处于 1b 阶段。该计划的目标人群超过 100 万美国患者，算上严重的高甘油三酯血症和难治性胆固醇疾病，这个数字在 10 年内可能会更高。如果出现一些新的批准，该股票的价值可能会是现在的几倍。

如果该公司能够开发出精确的干细胞编辑技术来在活人身上发挥作用，那么最乐观的情况就会发生。这就是科幻小说中所传达的基因编辑的承诺开始看起来有可能实现的地方，也是最难准确预测投资者的上涨空间将在哪里结束的地方。尽管这种情况需要该公司在未来七年左右的时间内在其早期管道中取得重大进展，但这完全有可能。

那么，考虑到这些可能性并了解现实可能要平凡得多，这只股票值得购买吗？

如果你愿意在未来十年左右持有它，那么它当然值得一试； CRISPR 疗法具有很大的潜力，可以瞄准月球，但未能实现目标，最终跻身星星之列。