如果您正在关注基因编辑专家 CRISPR Therapeutics ( CRSP +2.47% )，您可能已经知道这家崭露头角的生物制药公司是 Ark Investment Management 首席执行官兼首席选股人 Cathie Wood 的最爱。截至最新调查，该公司在其旗舰 Ark Innovation ETF (ARKK +3.66%) 中持有价值近 2.7 亿美元的该名称，并在规模较小的 Ark Genomic Revolution ETF (ARKG +3.34%) 中持有价值 9200 万美元的股票。
令人惊讶的是伍德为什么持有它。尽管患者特异性基因组修复仍然是该股看涨论点的关键部分，但 CRISPR Therapeutics 在另一个方面的开发工作基本上没有引起人们的注意，并且可能不会反映在该股的价格中。
CRISPR Therapeutics的其他研发工作
CRISPR Therapeutics 的创始人本质上找到了一种用正确的基因序列修复受损 DNA 的方法。事实上，它是第一家获得 FDA 批准基因编辑药物的公司。这就是用于治疗镰状细胞病的 Casgevy，该药物于 2023 年底获得批准。现在，同样的针对患者的特定方法正在测试作为少数其他遗传疾病的治疗方法。
然而，基础科学并不限于为每位患者提供定制治疗。基因编辑可用于为所有患有特定疾病的患者创建现成的治疗方法。
CRISPR Therapeutics 已经在这方面悄悄开展了一段时间的工作，开发了两种值得注意的嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法。其 CTX110 目前处于临床前测试阶段，尽管其 zugocabtagene geleucel（以前称为 CTX112）目前正处于 1 期临床试验，该试验显示出其作为淋巴瘤治疗以及狼疮、系统性硬化症和炎性肌炎等自身免疫性疾病治疗的强大前景。
与 Casgevy 和其他一些正在研发的药物不同的是，CRISPR 的 CAR T 细胞治疗计划不需要几个月的时间，并且需要患者自身细胞的样本。任何健康的捐赠者都可以提供靶向 CD19 蛋白所需的 T 细胞，这种蛋白通常存在于癌细胞和与自身免疫性疾病相关的细胞上。这不仅降低了 CRISPR 的成本，也降低了患者和/或患者保险公司的成本。
CAR-T疗法是制药行业的下一个重大前沿领域之一。 Global Market Insights 表明，到 2034 年，CAR T 细胞治疗市场将以年均 30% 以上的速度增长，届时每年价值可能超过 600 亿美元。
值得管理的风险
CRISPR Therapeutics 并不是唯一瞄准这一未来业务的生物制药公司。诺华 (Novartis)、百时美施贵宝 (Bristol Myers Squibb) 和吉利德科学 (Gilead Sciences) 等主要参与者已经在市场上推出了 CAR T 细胞治疗药物，并且正在开发更多药物。 CRISPR 的 CAR T 细胞疗法试验也处于最早阶段。直到 Global Market Insights 预测期的后半段，他们才能准备好批准请求。
尽管如此，凯西·伍德似乎明白市场能够而且将会奖励一路走来的进步。如果你有兴趣，就做她所做的那样，让你的股份成为多元化投资组合的一部分。