过去几年对于 CRISPR Therapeutics (CRSP +5.31%) 的患者股东来说是令人失望的。尽管该公司在此期间实现了多个重大里程碑，但该生物制药/生物技术股票自 2021 年初的峰值回落以来，一直没有任何进展。

也就是说，2023 年末，美国食品和药物管理局批准 CRISPR 的 Casgevy 作为镰状细胞病的治疗方法，使其成为美国首批批准用于任何用途的基于基因编辑的疗法之一。此后不久，患者就开始接受治疗。

纳斯达克股票代码：CRSP

不过，分析师们并没有被吓倒，包括花旗银行的 Yigal Nochomovitz，由于对上述 Casgevy 的需求不断增长，他最近将 CRSPR 的目标股价从每股 82 美元提高到了 88 美元。这比该股目前的价格高出 60%。

问题是，将这只股票的价格推高到那么高的水平肯定是有可能的。下面是更仔细的观察。

就在名字里

CRISPR Therapeutics 的成名及其药物管道和产品组合源于通过用正确的遗传信息序列替换受损 DNA 来修复受损 DNA 的能力，联合创始人 Emmanuelle Charpentier 因这一发现荣获 2020 年诺贝尔化学奖。

事实上，其基础科学就在名称中。 CRISPR 是“成簇规则间隔的短回文重复序列”的缩写，是一种基因序列，可以被识别，然后被称为 Cas9 的 RNA 引导 DNA 核酸内切酶蛋白剪接，从而替换 DNA 链中的错误遗传密码。

尽管该公司最初的目标是镰状细胞病这一相对容易实现的目标，但这一想法有望成为治疗多种遗传驱动疾病的方法。为此，该公司正在研究其他几种疗法。

然而，目前市场对 CRSPR 股票的定价是基于相对较少但重要的投入。

花旗 CRISPR Therapeutics 价格目标必须符合的三件事

需要明确的是，这并不是最重要的。但无论如何，目前投资者都在满怀期待地关注这三个因素。

1. 报告的 Casgevy 收入必须令人满意

CRISPR Therapeutics 尚未公布 Casgevy 的收入，但收入正在增加。它需要时间才能真正跻身公司的顶线。这是因为卡吉维治疗很复杂，可能需要很长时间才能实施和完成治疗方案。

事实上，由于每位患者的治疗都是根据自己的血液样本定制的，因此可能需要长达一年的时间才能在 CRISPR Therapeutics 的治疗合作伙伴 Vertex Pharmaceuticals (VRTX +2.07%) 运营的授权治疗中心提供最终剂量。甚至不用担心保险公司可能需要多长时间才能批准每次 Casgevy 治疗 220 万美元的费用。除此之外，任何付款和保险报销都首先由 Vertex 处理，Vertex 会收取一定的佣金。

不过，有意义的收入即将到来。在 8 月初发布的第二季度投资者更新中，CRISPR Therapeutics 证实，这款定制药物在三个月内创造了 7600 万美元的总收入，其中很大一部分最终将进入 CRISPR 的实际营收。

确切的金额和时间框架仍然存在疑问；两者都是移动目标。不过，无论其价值如何，一旦 Casgevy 最终为公司带来真正的、有形的收入，分析师群体就会期待今年的合作和拨款主导的 4080 万美元营收将在明年飙升至 1.566 亿美元。任何能让公司走上接近 2027 年预计数字的轨道的事情都很好。

2. CTX310的进步

Casgevy 并不是 CRISPR 保护下的唯一药物，即使它是目前唯一获得批准并上市的药物。例如，CTX340 是治疗难治性高血压的有希望的答案，而 CTX460 则显示出作为有问题的肝脏蛋白质（一种称为 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症或 AATD 的疾病）的潜在治疗方法的功效。

不过，该公司目前正在开发的产品线中可能真正有潜力的一种药物是 CTX310，用于治疗与有助于调节血脂水平的肝脏产生的蛋白质有关的心血管疾病。 CRISPR Therapeutics 使用帮助创建 Casgevy 的相同基因编辑科学，希望这种治疗方法将有助于降低患者的遗传性高胆固醇。

尽管尚未确定具体的更新日期，但 CRISPR 在 8 月份报道称，预计将在今年年底前的某个时间发布目前正在进行的 CTX310 一期临床试验的更新信息。鉴于对这种治疗方法的明显需求（根据 Precedence Research 的数据，到 2035 年，全球降脂药物市场的价值将达到每年近 500 亿美元），鼓励这方面的发展进展可能有助于推动股价向花旗最近提高的价格目标迈进。

3. 证明像 zugo-cel 这样的药物可以发挥作用

最后，虽然 CTX310 的最新进展可能会在可预见的未来帮助 CRSPR 股票的成败，但它并不是 CRISPR Therapeutics 管道中唯一有可能引发对该股票看涨兴趣的药物。一种基于嵌合抗原受体 T 细胞的研究性癌症疗法称为 zugocabtagene geleucel（简称 Zugo-cel）（以前称为 CTX112），也有望成为该公司的游戏规则改变者。只是不是因为你可能想的那样。

虽然有效的肿瘤药物的价值是显而易见的，但这并不是 zugo-cel 如此有趣的原因。相反，这里值得注意的是，该疗法是同种异体疗法。这只是意味着虽然它在技术上是一种基因编辑药物，但它不需要特定于患者的样本来创建定制疗法。它只需要任何人的健康起始样本就可以变成一种可供所有人使用的药物。与 Casgevy 的针对患者的治疗方法相比，这种更简单的过程的使用成本大大降低。

它也不仅仅针对癌症。尽管该公司使用 zugo-cel 来治疗血液恶性肿瘤，但它可能更有希望用于治疗一系列自身免疫性疾病，包括狼疮、贫血和系统性硬化症。

该股票的最终结果将在很大程度上取决于市场对这种同种异体基因治疗方法的理解程度，这种方法比 Casgevy 需要提取特定患者干细胞的离体方法更灵活、更具成本效益。