由 Cathie Wood 领导的投资管理公司 Ark Invest 投资了多家专注于基因编辑的生物技术公司。这是有道理的。该公司专注于颠覆性创新，基因编辑有可能彻底改变许多疾病的治疗方法。 Intellia Therapeutics (NTLA -3.37%) 是这一领域中一家似乎接近重要里程碑的公司。该公司股价今年跑赢大盘，2027 年将迎来重要催化剂。Intellia Therapeutics 能否保持势头？
Intellia Therapeutics 的突破
Intellia Therapeutics 为医疗需求未得到满足的罕见疾病开发基因编辑疗法。今年早些时候，该公司报告了其主要候选药物之一 lonvo-z 在治疗遗传性血管水肿 (HAE) 患者中取得的积极的 3 期结果。这种情况会导致患者全身出现痛苦的肿胀，有时甚至危及生命。这种疾病有治疗方法，但 lonvo-z 可能会吸引患者的大量需求，因为它是一种针对该疾病的一次性疗法。
在 3 期研究中，招募了 80 名患者，其中 52 名患者接受 lonvo-z 治疗，其余患者接受安慰剂。在研究的第 5 周至第 28 周期间，与安慰剂相比，一次性输注基于 CRISPR 的疗法使每月平均 HAE 发作次数减少了 87%。此外，服用 lonvo-z 的患者中有 62% 完全没有发作且无需治疗，而服用安慰剂的患者只有 11%。 Intellia Therapeutics 已向美国监管机构提交了 lonvo-z 的批准申请，该药物可能会在 2027 年 3 月获得监管机构的批准。如果获得批准，股价会上涨吗？一方面，这将是 Intellia Therapeutics 的一个重要里程碑。
该公司目前没有获得批准的产品，收入很少，并且一直没有盈利。然而，最终的批准可能已经反映在股价中，一旦批准可能不会对股价产生太大影响。毕竟，即使是对 Intellia Therapeutics 的 lonvo-z 第三阶段结果的反应也好坏参半——股价最初小幅下跌，但随后在该公司发布更多数据后上涨。
纳斯达克股票代码：NTLA
市场也可能认为lonvo-z的机会相当小。 Intellia Therapeutics 估计目前在美国接受治疗的 HAE 患者人数约为 7,000 人。这个数字已经不算很多了，而且我们还必须考虑到 lonvo-z 是一种一次性疗法的事实。即使假设完全渗透到现有的治疗人群（一个慷慨的假设）并且每个疗程的价格为 100 万美元，lonvo-z 也可以在美国为该适应症创造 70 亿美元的累计总收入。
即使在这种乐观的情况下，药物也需要数年时间才能到达每位患者手中。随着时间的推移，可能会诊断出更多的患者，从而扩大公司的潜在市场。不过，关键是 lonvo-z 在美国针对这一适应症的潜力并不大。
未来会怎样？
Intellia Therapeutics 还在开发 nex-z，这是一种治疗转甲状腺素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性的潜在基因编辑药物。它正在进行两项第三阶段研究。然而，nex-z 面临着重大挑战，包括与肝脏相关的安全问题，导致其 3 期项目被临床搁置。
临床搁置已经解除，但这些安全问题仍然困扰着公司。 Nex-z 看起来是一种很有前途的药物，可以比 lonvo-z 瞄准更多的人群，Intellia Therapeutics 正在与拥有大量资金的生物技术巨头 Regeneron (REGN -1.00%) 一起开发它。
但考虑到 nex-z 的问题，即使该疗法通过了 3 期研究并获得监管部门的批准，也可能会遇到重大的商业化问题。当然，它在后期临床试验中仍然可能会失败。这一切告诉我们关于 Intellia 前景的什么信息？
尽管是一家创新型生物技术公司，但该公司的未来看起来充满不确定性。 Lonvo-z 的潜在市场较小，nex-z 面临安全问题。也许该公司正在进行早期研究的其他候选药物将取得重大临床进展。
但我的观点是，Intellia Therapeutics 明年不太可能出现大幅跃升。更重要的是，它是一只风险股票，可能会在未来五年内摧毁股东的财富。对大幅波动感到不安的投资者绝对应该寻找其他地方。